Editarea genetică a creierului, aproape să devină realitate: speranțe pentru bolile neurologice

Oamenii de știință sunt tot mai aproape să folosească editarea genetică pentru a trata boli grave ale creierului. Tehnici bazate pe CRISPR, deja testate cu succes pe șoareci, ar putea corecta mutațiile genetice care provoacă afecțiuni precum sindromul Rett, hemiplegia copilului sau boala Huntington, potrivit Mediafax.

În experimente, șoarecii tratați cu aceste tehnici au avut crize mai puțin severe, s-au mișcat și au învățat mai bine, iar durata lor de viață a crescut, potrivit unui articol publicat joi în jurnalul de știință Nature. Cercetătorii spun că rezultatele sunt „remarcabile” și că suntem tot mai aproape de teste pe oameni.

Virusuri modificate

O provocare este modul de a livra aceste „instrumente genetice” în creier, care este protejat de o barieră naturală ce împiedică pătrunderea multor substanțe. În prezent, cercetătorii folosesc virusuri modificate, care pot transporta componentele necesare în celulele creierului, dar există riscuri dacă dozele sunt mari.

Un alt obstacol este financiar: terapiile genetice sunt scumpe, iar investițiile în acest domeniu au scăzut în ultima perioadă. Totuși, oamenii de știință speră ca în 5 ani să înceapă primele teste clinice pe oameni, aducând speranță pacienților cu boli neurologice pentru care nu există tratamente eficiente.